基因治療

基因治療

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基因治療指的是將正常的基因送進人體內,替代有缺陷的基因,來改善或減緩病人的病情。然而就目前的基因治療技術而言,並無法直接修補有缺陷的基因,所以現在的方法乃是藉由增加患者體內的正常細胞數量,以正常基因的機能來治療疾病。

 

我們以腺核苷去胺酶缺損症(adenosine deaminase;ADA)的治療作為例子,腺核苷酸是製造DNA及RNA所需之原料,因為病人體內去胺酵素的缺乏,大量的腺核苷酸會累積而無法代謝,然而過多的腺核苷反而會抑制細胞生長。漸漸地,免疫細胞的機能也會跟著受到阻礙,人體的免疫功能就會不正常。因此,如果想要治療這種疾病,只要在患者血液中補充ADA酵素,便能達到治療效果。而另一個方法,就是設法將產生ADA的基因轉殖入患者的體細胞內,讓患者身上的細胞亦能和正常人一樣地製造出ADA酵素。